Un medicament oral administrat o dată pe zi a dublat supraviețuirea pacienților cu cancer pancreatic avansat față de chimioterapia standard. Rezultatele, prezentate săptămâna aceasta la cel mai important congres oncologic din lume și publicate simultan în New England Journal of Medicine, au primit ovații în sală — un gest rar într-o comunitate obișnuită cu dezamăgirile.
Medicamentul se numește daraxonrasib și vine după decenii în care cancerul pancreatic a rezistat aproape oricărui tratament. Crește rapid, e diagnosticat de obicei târziu și, odată ajuns în stadiu metastatic, lasă medicilor puține instrumente. Rata de supraviețuire la cinci ani rămâne sub 13%.
De ce a fost atât de greu? O mare parte din răspuns stă într-un grup de gene numite RAS. Mutate, aceste gene blochează mecanismele normale de control al creșterii celulare și conduc aproximativ 90% din cancerele pancreatice. Problema era că nimeni nu știa cum să le oprească — atât de mult încât în comunitatea medicală au primit eticheta de „neatacabile”.
Daraxonrasib a atacat exact acolo.
O pastilă în loc de perfuzie
Spre deosebire de chimioterapia administrată intravenos, daraxonrasib se ia oral, o dată pe zi. Mecanismul său este diferit de al oricărui alt medicament din clasă: vizează simultan mai multe variante de mutații RAS, nu doar una singură — ceea ce înseamnă că poate ajuta o categorie mult mai largă de pacienți.
Studiul care a generat entuziasmul de la Chicago — RASolute 302 — a înrolat 500 de pacienți cu cancer pancreatic metastatic care mai primiseră cel puțin o linie de tratament anterior. Jumătate au primit daraxonrasib, cealaltă jumătate una dintre schemele standard de chimioterapie.
Rezultatele au fost clare: supraviețuirea medie în grupul tratat cu daraxonrasib a fost de 13,2 luni, față de 6,7 luni în grupul chimioterapie. Riscul de deces a scăzut cu 60%. La momentul analizei, 42% dintre pacienții cu daraxonrasib continuau tratamentul, față de doar 14% în celălalt grup — un semn că medicamentul este și mai bine tolerat.
„Nu am mai avut niciodată un progres adevărat în cancerul pancreatic — am avut doar eșecuri și contribuții minore”, a declarat unul dintre oncologii prezenți la congres, comparând momentul cu descoperirea terapiilor țintite în cancerul pulmonar.
Recunoaștere oficială
Agenția americană a medicamentului (FDA) a acordat daraxonrasib statutul de „Breakthrough Therapy” — o desemnare rezervată medicamentelor care arată îmbunătățiri substanțiale față de ce există deja pentru boli grave. A primit și statutul de medicament orfan pentru cancerul pancreatic cu mutații KRAS G12.
Rezultatele complete au fost prezentate pe 31 mai în sesiunea plenară a Congresului Anual ASCO din Chicago — cel mai important for de oncologie din lume — și publicate în aceeași zi în New England Journal of Medicine.
Compania producătoare, Revolution Medicines, urmează să depună dosarul de aprobare la FDA și la autoritățile de reglementare europene. Între timp, cercetătorii testează deja dacă daraxonrasib poate funcționa și în prima linie de tratament, în combinație cu alte medicamente — deschizând perspectiva unor beneficii și mai mari pentru pacienții nou diagnosticați.